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헬릭스미스 엔젠시스, CMT병 국내 임상 1/2a상 첫 환자 투약

헬릭스미스 엔젠시스, CMT병 국내 임상 1/2a상 첫 환자 투약

등록 2020.09.22 09:38

이한울

  기자

헬릭스미스는 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 샤르코마리투스병(CMT)에 대한 국내 임상 1/2a상에서 첫 환자에 대한 투약을 실시했다고 22일 밝혔다.

삼성서울병원 최병옥 신경과 교수팀이 이끄는 임상시험팀은 지난 21일 CMT 임상 환자에 대한 엔젠시스(VM202) 투여를 시작했다. 이번 CMT 임상 1/2a상은 총 12명의 CMT 환자를 대상으로 엔젠시스(VM202)의 안전성과 내약성을 평가한다.

헬릭스미스는 이번 임상을 통해 안전성 및 유효성 데이터를 확보할 계획이다. 국내에서 진행되는 이 임상시험에서 긍정적인 결과가 나오면 회사는 미국과 유럽 등 글로벌 임상시험 실시를 계획하고 있다.

CMT병은 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환이다. 희귀질환 중에서는 환자 수가 가장 많은 것으로 보고돼 있다.

엔젠시스(VM202)는 HGF 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA 유전자치료제다. 지난 15년 간의 연구와 임상시험을 통해 간단한 근육주사로 신경 재생, 혈관 생성, 근육 위축 방지 등의 효과를 나타낼 수 있음을 밝힌 바 있다.

이번 임상에서는 말초신경 손상으로 근위축이 일어난 환자의 다리 근육에 VM202를 주사한다. 이를 통해 CMT 환자의 근육 조직 재생, 세포 자멸사 억제 등을 통해 질환의 진행 혹은 증세 악화를 지연시키거나 막을 수 있을 것으로 회사는 기대하고 있다.

김선영 헬릭스미스 대표이사는 “CMT병은 전세계적으로도 미국 FDA 승인을 받은 치료제가 없는 질병”이라며 “엔젠시스(VM202)는 미국 FDA로부터 당뇨병성 신경병증(DPN)과 근위축성 측삭경화증(ALS)에 대해 안전성과 유효성을 인정받은 만큼 CMT 환자에서도 긍정적인 결과를 낼 것으로 기대한다”고 말했다.

뉴스웨이 이한울 기자

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